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Plan National Maladies Rares
2025-2030
'Des Territoires vers l’Europe'
Le lancement du 4e Plan National Maladies Rares (PNMR) a été annoncé le 25 février 2025 par les Ministres Catherine Vautrin, Yannick Neuder, Philippe Baptiste et Marc Ferracci, en présence d'Anne-Sophie Lapointe, cheffe de projet de la Mission Maladies Rares de la Direction Générale de l'Offre de Soins (DGOS), l'Alliance Maladies Rares, l'Agence de la Biomédecine, l'Agence de l'Innovation en Santé, la Banque Nationale de Données Maladies Rares, des représentants des Centres de Référence, Filières de Santé Maladies Rares, Plateformes d'Expertise Maladies Rares, Réseaux Européens de Référence et associations de personnes malades.
Ce plan ambitieux vise à renforcer l’amélioration de la prise en charge des personnes atteintes et de leur entourage, accélérer la recherche et le développement de nouveaux traitements et stimuler l’innovation industrielle, en s’appuyant sur les avancées des trois précédents Plans Nationaux.
Une dimension interministérielle élargie : nouveauté du PNMR 4
Le Ministère du travail, de la santé, des solidarités et des familles ainsi que le Ministère chargé de l’enseignement supérieur et de la recherche continueront à porter ce 4e Plan comme ils l’ont fait pour les trois premiers. Le Ministère chargé de l’industrie sera désormais également associé au PNMR 4.
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Construit avec les associations de personnes malades, les professionnels de santé, les chercheurs et les laboratoires, la rédaction du PNMR 4 a été coordonnée par deux personnes qualifiées : les professeurs Agnès Linglart (Cheffe du service d’endocrinologie et diabète de l’enfant, Filière de Santé Maladies Rares OSCAR, Hôpital Bicêtre-APHP) et Guillaume Canaud (Responsable de l’unité de thérapies ciblées et médecine translationnelle, Hôpital Universitaire Necker Enfants malades-APHP) et l’appui de 15 groupes de travail.
Les points clés
Un Plan décliné en 4 axes, 26 objectifs et 75 actions pour :
Le renforcement de la dimension européenne tout en facilitant l’accès aux centres experts sur le territoire
Le recours renforcé aux données et aux outils numériques
Le renforcement du rôle du patient dans son parcours
Une meilleure intégration du parcours de vie du patient et de son entourage
L'amélioration des diagnostics
L'accélération de la recherche
Présentation synthétique des 4 axes
L’axe 1 « Améliorer le parcours de soins » vise à améliorer l’accès aux soins dans les centres experts à l’hôpital, la coordination entre les structures hospitalières et les soins de ville, et à optimiser le parcours de santé et de vie des patients.
Quelques exemples d’actions incluses dans cet axe :
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renforcement de l’éducation thérapeutique du patient (ETP)
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développement de guides et de bonnes pratiques autour des périodes de transition
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développement de la recherche en sciences humaines et sociales afin de mieux comprendre le parcours de vie des patients et leur entourage
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continuer à sensibiliser et informer
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intégrer les Filières dans les stratégies et le développement de recommandations des Réseaux Européens de Référence (ERN)
Dans l’axe 2 « Faciliter et accélérer le diagnostic », les Observatoires du diagnostic mis en place lors du PNMR 3 seront renforcés, ainsi que l’accès au diagnostic génétique.
Les projets de recherche et les évolutions technologiques visant à accélérer le diagnostic seront soutenus.
L'axe 3 sera dédié à "promouvoir l’accès aux traitements dans les maladies rares".
Les actions en lien avec les Observatoires des traitements de chaque Filière y seront renforcées pour favoriser l’accès aux traitements existants, notamment par le biais du groupe de travail interfilière GRIOT, pour trouver des solutions réglementaires pour les dispositifs médicaux, et favoriser la mise en relation des différents acteurs.
L'objectif de l'axe 4 "développer les bases de données et les biobanques" est de simplifier et structurer le paysage des bases de données françaises, afin de faciliter leur utilisation.
Cela concerne aussi bien les bases des données de santé numériques que les collections de fluides ou de tissus.
Ainsi un soutien est prévu pour faciliter la construction de ces bases, leur alimentation (saisie des données), leur maintien, et la convergence des données au niveau national mais également en connexion avec les bases de données européennes.
Pour aller plus loin
- Communiqué de presse PNMR 4 du Ministère en charge de la Santé
- Les précédents PNMR :
- Page "Les maladies Rares" sur le site du Ministère en charge de la Santé